Bệnh hiếm ở Việt Nam - Thách thức lớn, cần giải pháp bền vững

(Ảnh minh họa: Internet)

Quy mô và tầm quan trọng của hội thảo phản ánh thực trạng bệnh hiếm - một trong những thách thức lớn của hệ thống y tế hiện nay.

Gánh nặng bệnh hiếm ở Việt Nam

Theo Bộ Y tế, hiện có khoảng 6 triệu người Việt Nam đang sống chung với bệnh hiếm, tương đương cứ 15 người thì có 1 người bị ảnh hưởng. Trong số này, 58% là trẻ em, và gần 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn hoặc chưa được điều trị kịp thời.

Bệnh hiếm được hiểu là các bệnh có tỷ lệ lưu hành thấp trong dân số (không quá 0,05%), gồm đa dạng bệnh lý từ di truyền, ung thư, tự miễn đến các rối loạn chuyển hoá phức tạp. Trên thế giới có hơn 7.000 loại bệnh hiếm ảnh hưởng đến hơn 300 triệu người, và 70-72% trong số đó khởi phát ở trẻ nhỏ và do yếu tố di truyền gây ra.

Một thách thức lớn khác là thời gian trung bình để chẩn đoán bệnh hiếm kéo dài tới 7 năm, khiến nhiều trường hợp chẩn đoán sai, chậm trễ và dẫn tới hậu quả nghiêm trọng.

Khó khăn về chi phí và tiếp cận thuốc

Điều trị bệnh hiếm là một gánh nặng lớn về chi phí. Nhiều liệu pháp điều trị tiên tiến có chi phí rất cao, vượt xa khả năng chi trả của nhiều gia đình, thậm chí gấp 5-10 lần chi phí điều trị bệnh thông thường.

Theo thống kê, chỉ khoảng 10% bệnh hiếm có thuốc điều trị, và chi phí cho một đợt điều trị có thể lên tới hàng tỷ đồng, thậm chí lên đến hàng chục tỷ đồng mỗi năm. Điều này đặt ra áp lực lớn lên người bệnh và hệ thống bảo hiểm y tế.

Chính sách và giải pháp

Tại hội thảo, GS. TS. Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế nhấn mạnh, bệnh hiếm phải được xem là ưu tiên trong hoạch định chính sách y tế quốc gia, không còn là lĩnh vực riêng lẻ của từng chuyên khoa.

Cụ thể, những định hướng chính được đề xuất bao gồm:

• Hoàn thiện danh mục bệnh hiếm quốc gia dựa trên tiêu chí khoa học và thực tiễn của Việt Nam, với lộ trình ban hành danh mục chính thức vào cuối năm 2026.

• Thiết kế cơ chế tài chính bền vững cho thuốc hiếm, như mô hình chia sẻ rủi ro, tăng cường đàm phán giá và phối hợp chặt chẽ với Bảo hiểm xã hội Việt Nam để mở rộng chi trả.

• Phát triển mạng lưới chuyên môn: xây dựng trung tâm tham chiếu, tăng cường xét nghiệm di truyền, chuẩn hoá phác đồ chăm sóc và đào tạo liên tục cho cán bộ y tế.

• Huy động nguồn lực xã hội hóa nhằm tạo thêm cơ hội tiếp cận điều trị cho người bệnh thông qua các chương trình hỗ trợ, quỹ bệnh hiếm và hợp tác giữa nhà nước-xã hội.

Một số hoạt động cộng đồng như giải chạy “Run for Rare Kids” cũng đã được tổ chức nhằm nâng cao nhận thức và tạo nguồn lực hỗ trợ cho trẻ em mắc bệnh hiếm và gia đình bệnh nhân.

Bệnh hiếm là thách thức toàn cầu, nhưng ở Việt Nam còn tiềm ẩn nhiều khó khăn do hệ thống chẩn đoán, tiếp cận thuốc và chi phí điều trị. Để vượt qua những trở ngại này, cần sự vào cuộc đồng bộ của ngành y tế, hệ thống bảo hiểm y tế, cộng đồng khoa học, các cơ quan quản lý và toàn xã hội. Chỉ khi đó, người bệnh mắc bệnh hiếm mới thực sự được trao cơ hội sống tốt hơn, công bằng hơn và đầy nhân văn hơn - điều mà ngành y tế Việt Nam đang hướng tới trong chiến lược dài hạn.