Anh phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đầu tiên trên thế giới

Anh là nước đầu tiên phê duyệt phương pháp điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm bằng liệu pháp gen. (Ảnh: AP)

Ngày 16/11, Cơ quan Quản lý Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh đã thông báo việc cấp phép cho một phương pháp điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm (Sickle Cell), bằng cách sử dụng một liệu pháp gen đột phá.

Với động thái trên, Anh trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng phương pháp điều trị gen này. Loại thuốc có tên Casgevy, được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA) cấp phép, là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR. Đây cũng là công cụ đã mang về giải Nobel Y sinh vào năm 2020.

MHRA cho biết rằng Casgevy được chấp thuận sử dụng trong điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm, cùng với bệnh thiếu máu di truyền (Thalassemia) với những bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Tính đến hiện tại, phương pháp cấy ghép tủy xương, là phương pháp điều trị lâu dài duy nhất. Tuy nhiên, liệu trình này gây khó khăn không nhỏ với bệnh nhân, và đi kèm với những tác dụng phụ vô cùng khó chịu,

Trong các thử nghiệm lâm sàng, Casgevy đã được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản xuất hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân, giảm các triệu chứng của cả hai bệnh và giảm sự phụ thuộc vào truyền máu.

Casgevy sử dụng tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân, chỉnh sửa một gen trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm. Sau đó, tế bào được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân sau khi họ đã trải qua quá trình điều trị để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được chỉnh sửa.

Loại thuốc trên được phát triển và sản xuất thông qua sự hợp tác giữa Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics, và không có nguy cơ đáng kể nào được phát hiện trong quá trình thử nghiệm.

Casgevy cũng đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét. Cơ quan này dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định vào đầu tháng 12 năm nay, trước khi cân nhắc một liệu pháp gen hồng cầu hình liềm khác. Cơ quan MHRA cũng đang tiếp tục theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của Casgevy.

Nguồn: Anh phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đầu tiên trên thế giới