Anh phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đầu tiên trên thế giới
Anh là nước đầu tiên phê duyệt phương pháp điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm bằng liệu pháp gen. (Ảnh: AP) |
Ngày 16/11, Cơ quan Quản lý Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh đã thông báo việc cấp phép cho một phương pháp điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm (Sickle Cell), bằng cách sử dụng một liệu pháp gen đột phá.
Với động thái trên, Anh trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng phương pháp điều trị gen này. Loại thuốc có tên Casgevy, được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA) cấp phép, là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR. Đây cũng là công cụ đã mang về giải Nobel Y sinh vào năm 2020.
MHRA cho biết rằng Casgevy được chấp thuận sử dụng trong điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm, cùng với bệnh thiếu máu di truyền (Thalassemia) với những bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Tính đến hiện tại, phương pháp cấy ghép tủy xương, là phương pháp điều trị lâu dài duy nhất. Tuy nhiên, liệu trình này gây khó khăn không nhỏ với bệnh nhân, và đi kèm với những tác dụng phụ vô cùng khó chịu,
Trong các thử nghiệm lâm sàng, Casgevy đã được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản xuất hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân, giảm các triệu chứng của cả hai bệnh và giảm sự phụ thuộc vào truyền máu.
Casgevy sử dụng tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân, chỉnh sửa một gen trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm. Sau đó, tế bào được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân sau khi họ đã trải qua quá trình điều trị để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được chỉnh sửa.
Loại thuốc trên được phát triển và sản xuất thông qua sự hợp tác giữa Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics, và không có nguy cơ đáng kể nào được phát hiện trong quá trình thử nghiệm.
Casgevy cũng đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét. Cơ quan này dự kiến sẽ đưa ra quyết định vào đầu tháng 12 năm nay, trước khi cân nhắc một liệu pháp gen hồng cầu hình liềm khác. Cơ quan MHRA cũng đang tiếp tục theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của Casgevy.
Nguồn: Anh phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đầu tiên trên thế giới
Tin liên quan
Thúc đẩy chuyển đổi năng lượng xanh, hướng tới mục tiêu Net Zero
22:15 | 24/10/2024 Năng lượng bền vững
Vinamilk lan tỏa ý thức bảo vệ môi trường đến học sinh qua siêu nhà máy sữa và trang trại Green Farm
22:11 | 24/10/2024 Doanh nghiệp
Bão Trà Mi liên tục đổi hướng khi vào Biển Đông
11:02 | 24/10/2024 Môi trường & Sức khỏe
Cùng chuyên mục
Dịch bệnh đậu mùa khỉ bùng phát ở 15 nước châu Phi
20:50 | 13/10/2024 Thế giới
Anh nghiên cứu, phát triển vaccine phòng ung thư buồng trứng
22:01 | 08/10/2024 Thế giới
Vương quốc Anh: Khoảng 1 triệu người trưởng thành đang sử dụng thuốc lá điện tử
21:47 | 07/10/2024 Thế giới
Sáng kiến có thể ngăn 1,2 triệu ca tử vong do ung thư phổi
13:00 | 05/10/2024 Thế giới
Rwanda: Bùng phát dịch bệnh nguy hiểm, tỷ lệ tử vong lên tới 88%
14:58 | 03/10/2024 Thế giới
Hàn Quốc: 16 người nhập viện do rò rỉ hóa chất độc hại
22:11 | 27/09/2024 Thế giới
Các tin khác
Hoa Kỳ chấp thuận vaccine cúm dạng xịt FluMist
10:38 | 24/09/2024 Thế giới
Hợp chất mới giúp điều trị bệnh Alzheimer
10:38 | 21/09/2024 Thế giới
Siêu vi khuẩn kháng thuốc đe dọa tính mạng hơn 39 triệu người
22:33 | 17/09/2024 Thế giới
Trung Quốc phê duyệt thử nghiệm lâm sàng vaccine phòng bệnh đậu mùa khỉ
16:49 | 11/09/2024 Thế giới
Anh dự kiến cấm sử dụng xylazine
09:47 | 05/09/2024 Thế giới
Nhật Bản: Tỷ lệ hút thuốc lá giảm mạnh
09:36 | 04/09/2024 Thế giới
WHO thông tin thêm về cách lây lan của bệnh đậu mùa khỉ
11:13 | 28/08/2024 Thế giới
Đức tặng 100.000 liều vaccine đậu mùa khỉ cho các nước châu Phi
22:35 | 27/08/2024 Thế giới
WHO khởi động kế hoạch chiến lược toàn cầu kiềm chế bệnh đậu mùa khỉ
11:25 | 27/08/2024 Thế giới
Liên hợp quốc kêu gọi đầu tư vào không khí sạch
06:50 | 27/08/2024 Năng lượng bền vững
Hội Nam y Việt Nam công bố quyết định thành lập Chi hội Nam y Thái Bình
4 ngày trước Hoạt động hội
Hội Nam Y Việt Nam và Công ty Cổ phần Ao Vua hỗ trợ, sẻ chia khó khăn với nhân dân xã Phượng Vĩ (Cẩm Khê, Phú Thọ)
12-10-2024 00:00 Hoạt động hội
Hội Nam y Việt Nam chia sẻ khó khăn với đồng bào vùng cao Nậm Nhùn (Lai Châu)
12-10-2024 00:00 Hoạt động hội
Hội Nam Y Việt Nam: Xây dựng nội dung, kế hoạch tổ chức "Giải thưởng Tuệ Tĩnh" năm 2024
06-10-2024 15:00 Hoạt động hội
Hội Nam Y Việt Nam đẩy mạnh phương án phát triển nền y học cổ truyền
30-09-2024 18:58 Tin tức